Il progetto scientifico: la Leucemia

LA LEUCEMIA

La leucemia infantile è la forma più frequente di tumore pediatrico, costituendo circa il 35% dei casi, ed è la seconda causa di morte dopo gli incidenti. È una malattia rara, infatti l’incidenza è di circa 47 casi ogni milione di bambini per anno. In Italia si ammalano oggi circa 400-500 bambini all’ anno (solo in Lombardia i casi diagnosticati/anno sono circa 100).

In condizioni normali i globuli bianchi, i globuli rossi e le piastrine vengono prodotte da cellule progenitrici situate nel midollo osseo (contenuto in tutte le ossa del corpo umano). Purtroppo può capitare per cause ancora ignote che i globuli bianchi, prodotti normalmente per difenderci dalle infezioni, subiscano un arresto nella loro maturazione con conseguente alterazione numerica e funzionale. In tale condizione viene anche alterata la normale produzione di globuli rossi e di piastrine.

A seconda dei globuli bianchi colpiti, si distinguono due forme acute: la leucemica linfoblastica acuta (LLA, circa 70% delle forme) e la leucemia mieloblastica (o non-linfoblastica) acuta (LMA, circa 30%). La leucemia mieloide cronica è invece molto rara nel bambino.

Il trattamento di prima linea per la leucemia infantile è costituito da polichemioterapia (somministrata secondo protocolli di cura ben specifici ed in continua evoluzione), cioè da farmaci citotossici capaci di impedire la moltiplicazione delle cellule o di ucciderle. Questo effetto, pur manifestandosi su tutte le cellule, è massimo sulle cellule in più rapida moltiplicazione, come le cellule leucemiche.

In particolare, nel caso delle leucemie acute del bambino, la terapia utilizzata è quasi sempre capace nel giro di poche settimane di distruggere la maggior parte delle cellule malate, consentendo a quelle sane di ricrescere, così da tornare ad una situazione di apparente normalità del midollo osseo e del sangue (remissione).

I bambini che non rispondono alla chemioterapia vedono nel trapianto di midollo osseo una seconda possibilità di guarigione. Più correttamente però dovremmo parlare di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) per intendere non solo il trapianto di midollo osseo, ma anche quello di cellule del sangue periferico e quello di cordone ombelicale. Il trapianto, ossia la sostituzione di un organo irrimediabilmente ammalato con un altro proveniente da un soggetto sano, sfrutta la capacità delle CSE di differenziarsi nei diversi elementi del sangue (appunto globuli bianchi, globuli rossi, piastrine): la CSE è infatti una cellula non ancora differenziata, pluripotente, capostipite di tutti gli elementi fondamentali del sangue e anche di alcune cellule in altri tessuti, in grado di proliferare e di differenziarsi, dando origine agli elementi maturi sani.

Negli ultimi decenni sono stati conseguiti notevoli progressi nella terapia della leucemia infantile. Infatti, se negli anni ’70 nessun bambino guariva, ai giorni nostri la sopravvivenza media si attesta intorno all’80%.

Ora la sfida è raggiungere il 100% di guarigioni perché “DALLA LEUCEMIA INFANTILE SI DEVE GUARIRE”!

Ecco perché ho voluto fondare “quelli che…con LUCA onlus”

(continua con La Terapia Molecolare)