Il progetto scientifico: la terapia molecolare

LA TERAPIA MOLECOLARE

Fino a qualche anno fa, nei pochi casi in cui sia la terapia di prima linea (chemioterapia) che quella di seconda linea (trapianto di cellule staminali ematopoietiche) non consentivano di raggiungere la remissione completa dalla leucemia, non vi erano alternative valide per sperare di guarire i piccoli pazienti. Da qualche anno invece si è aperta una nuova strada (e un nuovo sogno) nel contesto di un ambito di ricerca chiamato TERAPIA MOLECOLARE.

Questa innovativa frontiera terapeutica fonda le sue basi a partire da studi riguardanti il comportamento delle cellule tumorali nei confronti delle difese immunitarie del paziente; è stato infatti osservato che la leucemia esplica numerose strategie per evadere il sistema di immunosorveglianza, impedendo così una risposta antitumorale adeguata da parte del sistema immunitario del paziente.
Grazie a tecniche avanzate di bioingegneria genetica è stato possibile sorpassare questo limite, potenziando in modo specifico i linfociti T citotossici, cellule del sistema immunitario normalmente presenti nel nostro organismo con la funzione principale di controllare ed eliminare in modo diretto possibili agenti patogeni e cellule tumorali.

Inserendo molecole artificiali chiamate recettori chimerici tumore-specifici o CARs sulla superficie dei linfociti T citotossici dei donatori di midollo osseo, queste cellule si attivano agendo come dei “radar” che colpiscono selettivamente le cellule leucemiche del bambino. Il riconoscimento delle cellule leucemiche è reso possibile perché i CARs o “radar” sulla superficie dei linfociti T sono specifici per proteine espresse ad alti livelli dalle cellule malate.

La modificazione con i CARs permette che il linfocita T sia opportunamente istruito e quindi in grado di esplicare la sua attività citotossica, uccidendo le cellule leucemiche e quindi diventando una vera e propria “arma anti-tumore”.

L’associazione “quelli che…con LUCA onlus” con la propria attività sostiene il gruppo di Ricercatori dei lab. Tettamanti e Verri di Monza.
Il gruppo di Ricercatori è coinvolto nello sviluppo di CARs anti-leucemia, ed instaurando preziose collaborazioni nazionali ed internazionali allo scopo di identificare tecniche sempre più all’avanguardia, ha raggiunto interessanti risultati preclinici per la terapia delle leucemie acute pediatriche LLA ed LMA.

Il Progetto di Terapia Molecolare rappresenta quindi una sfida per raggiungere un traguardo ad oggi tanto atteso: la guarigione di tutti i bambini dalla leucemia.

(continua con Il Laboratorio “Stefano Verri” e la Stanza di Luca)